ჯანდაცვის სამინისტრომ განცხადება გაავრცელა, სადაც ნათქვამია, რომ სამინისტრო აქტიურად მუშაობს იშვიათი დაავადებების სამკურნალო პროგრამების გაფართოებისა და განვითარების მიმართულებით. აღნიშნული პროგრამის ფარგლებში, 2022 წელს, პირველად დაფინანსდა სპინალური კუნთოვანი ატროფიის, ასევე გაფანტული სკლეროზის მკურნალობის ხარჯები. 2023 წელს, პროგრამა ფართოვდება და ჯანდაცვის სამინისტრო დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე პაციენტების მკურნალობის დაფინანსებას იწყებს.

აღსანიშნავია, რომ ერთ-ერთ იშვიათ დაავადებას წარმოადგენს აქონდროპლაზია, რომლის სამკურნალო პრეპარატის „ვოქსზოგოს“ (გენერიკული დასახელებით „ვოსორიტიდი“) ეფექტურობის შესახებ კვლევები დასრულებული არ არის.

მედიკამენტმა, ავტორიზაცია, 2021 წელს, დაჩქარებული წესით მიიღო. ამ ეტაპზე, ჩატარებული კვლევის მიხედვით, დადგენილია აქონდროპლაზიის მქონე პაციენტების ზრდის ეფექტურობის სტიმულირება. თუმცა, ამავე კვლევით, არ დასტურდება პრეპარატის ეფექტურობა და ზეგავლენა სიცოცხლის ხარისხზე ხანგრძლივი თერაპიის პირობებში. ასევე, კვლევით დადასტურებული არ არის აქონდროპლაზიისთვის დამახასიათებელ გართულებებზე მედიკამენტის დადებითი ზემოქმედება. კვლევის ამ ეტაპზე გამოხატულია „ვოქსზოგოს“ მოქმედების საკმაოდ საყურადღებო გვერდითი ეფექტები.

აღსანიშნავია, რომ პრეპარატის საბოლოო ავტორიზაციისთვის, დამატებითი კვლევები, ამ ეტაპზე მსოფლიოს წამყვანი ქვეყნების ბრიტანეთის, იაპონიის, ამერიკის, გერმანიის, თურქეთის, ავსტრალიის, ესპანეთის წამყვან უნივერსიტეტებსა და კვლევით ცენტრებში მიმდინარეობს.

დღეს, მედიკამენტი სახელმწიფო პროგრამის ფარგლებში, არც ერთ ქვეყანაში არ ფინანსდება და უსასყიდლოდ, პაციენტები მხოლოდ კვლევების ფარგლებში იღებენ.

„ვოქსზოგოს“ სტანდარტულ სამკურნალო პროგრამაში ჩართვას კვლევებში მონაწილე ქვეყნები განიხილავენ მხოლოდ ხანგრძლივი ეფექტების შეფასების კვლევების დასრულების შემდეგ, ნათქვამია ჯანდაცვის სამინისტროს განცხადებაში.